Para conocer lo que son los medicamentos huérfanos, primero hay que entender qué se clasifica como enfermedades raras. Según la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) raras son aquellas enfermedades que tienen una baja incidencia en la población, concretamente afectan a menos de 5 de cada 10000 habitantes. Según la OMS, existen cerca de 7000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial. Se estima que en España hay más de 3 millones de personas con enfermedades poco frecuentes.