Enzima α-glucosidasa humana de origen recombinante. Es, pues, una terapia enzimática de reemplazo. Cipaglucosidasa-α es una ventajosa alternativa a la alglucosidasa-α y a la avalglucosidasa-α, por tener un mayor número de restos manosa-6-fosfato (que se engarzan a receptores específicos en el músculo esquelético) CIPAGLUCOSIDASA-α-atga (POMBILITI®) LABORATORIO AMICUS THERAPEUTICS Indicación: Enfermedad de Pompe (inicio tardío) Mecanismo acción: α-glucosidasa humana recombinante que suple la carencia de la enzima endógena, con la subsiguiente acumulación de glucógeno en tejidos. Referencia: Drugs 2023; 83(8): 739-745 ARN de interferencia (ARNi) cuya diana es la enzima lactato-deshidrogenasa. Nedosiran es un GaINAc-dsRNA. NEDOSIRAN (RIVFLOZA®) LABORATORIO NOVO NORDISK Indicación: hiperoxaluria (adultos y niños ≥ 9 años) Mecanismo acción: ARN de interferencia (ARNi) la sobreproducción de oxalato mediante la inhibición de la expresión de la enzima lactato-deshidrogenasa. Referencia: Drugs 2023; 83(18): 1729-1733 ETRASIMOD Arginina (VELSIPITY®) LABORATORIO ARENA Pharmaceuticals Indicación: colitis ulcerosa (adultos) Referencia: Immunotherapy 2023; 15(5):31-321 ZILUCOPLAN (ZYLBRISQ®) LABORATORIO Ra Pharmaceuticals Indicación: miastenia gravis. Mecanismo acción: inhibidor del péptido macrocíclico del componente 5 del Complemento. Referencia: Drugs 2024; 84(1): 99-104 Anticuerpo monoclonal IgG1 que inhibe las isoformas de la interleucina 17A e interleucina 17F, sobre-expresadas en pacientes con psoriasis BIMEKIZUMAB-bkzx (BIMZELX®) LABORATORIO UNION CHMIQUE BELGE (UCB) Indicación: psoriasis en placas moderada a grave Hum Vaccin Immunother 2022; 18(6): 2119767 Anticuerpo monoclonal específico contra la interleucina 23 (IL23), que regula el crecimiento y maduración de una estirpe de linfocitos T involucrados en la inflamación de la colitis ulcerosa MIRIKIZUMAB-mrkz (OMVOH®) LABORATORIO ELI LILLY Indicación: colitis ulcerosa Mecanismo acción: anticuerpo monoclonal humanizado (IgG4) frente a interleucina-23p19 Referencia: Drugs 2023; 83(11): 1045-1052 [38]
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