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Los medicamentos huérfanos, un reto para el Sistema Sanitario Público Medicina personalizada de precisión: el reto actual de la Terapéutica Los medicamentos huérfanos, un reto para el Sistema sanitario Público De los 110 medicamentos huérfanos con autorización de comercialización en Europa, tan solo 49 (44,5% del total) están actualmente financiados en España Medicamentos huérfanos y Medicina Personalizada de Precisión fueron los temas centrales de los discursos Reyes Abad Sazatornil . Académica numeraria de la Academia de Farmacia Reino de Aragón. entro del marco de la Unión Europea se entiende por “Medi- camento Huérfano” aquel pro- ducto destinado al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad grave y crónica, que no afec- te a más de 5 personas/10.000 (enferme- dad rara), que resulte improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento en la comunidad genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria y que los beneficios sean significativos para las personas afec- tadas por la enfermedad de que se trate. En el caso de los medicamentos huérfa- nos, a las dificultades inherentes al desa- rrollo de cualquier fármaco, se unen las motivadas por el escaso conocimien- to de la fisiopatología de las enfermeda- des raras, el infradiagnóstico, el reduci- do número de expertos y la dificultad de realizar ensayos clínicos por el pequeño número de pacientes, la heterogeneidad de los mismos o la falta de variables clí- nicas validadas, lo que eleva tanto la inver- sión necesaria para el desarrollo del medi- camento como la incertidumbre asociada a su eficacia. Además, como las empre- sas deben recuperar la inversión realizada con las ventas a un número muy reducido de pacientes, los precios son muy eleva- dos, lo que origina que, a pesar de que la población a tratar sea pequeña, el impac- to presupuestario de estos medicamentos sea muy alto, siendo necesario introducir nuevas estrategias, como los acuerdos de riesgo compartido, para su financiación. Estos hechos condicionan que de los 110 medicamentos huérfanos con autoriza- ción de comercialización en Europa, tan solo 49 (44,5% del total) están actualmente financiados en España, lo que puede difi- cultar el acceso de los enfermos al trata miento. Los pacientes con enfermedades raras necesitan un diagnóstico correcto en un plazo de tiempo aceptable, disponer de acceso precoz a un tratamiento que mejo- re sus resultados en salud, sin compro- miso de la seguridad, en un marco que garantice la equidad, que contribuya a la sostenibilidad del sistema sanitario, y que coadyuve a la innovación. En este contexto, el tratamiento adecuado de los pacientes y el uso racional de los medicamentos huérfanos constituyen un reto para el Sistema Sanitario Público. El farmacéutico de hospital puede ofrecer un valor añadido para lograr un uso más eficaz y seguro de estos medicamentos y conse- guir los mejores resultados en salud en los pacientes con enfermedades raras. n [29]